Ортиқча холестеринни камайтиришнинг янги усули топилди
Хитойлик молекуляр биологлар қондаги ғайритабиий даражада юқори ёғ миқдори бўлган ирсий гиперхолестеринемияни даволаш учун экспериментал ген терапияси клиник синовларининг биринчи босқичини муваффақиятли якунладилар. Тадқиқот натижалари Nature Medicine илмий журналида чоп этилди, деб ёзади 24 kz.
Тадқиқотда клиник синовларнинг биринчи босқичида олтита кўнгилли — ушбу касалликка чалинган эркаклар ва аёллар иштирок этди. Олимларнинг фикрига кўра, янги терапия хавфли ён таъсирларни келтириб чиқармади, шунингдек, PCSK9 ферментининг фаоллигини сезиларли даражада камайтирди, қондаги "ёмон" холестерин деб номланувчи паст зичликдаги липопротеинлар даражасини пасайтирди.
Ушбу ген терапияси Shanghai Jiao Tong University олимлари томонидан Xia Qiang бошчилигида ишлаб чиқилган. Усул Hafnia paralvei бактериясидан олинган ферментга асосланган. Табиатда бу фермент бактерияларга вирусларни таниб олиш ва уларнинг РНК кетма-кетлигини ўзгартириш орқали уларни зарарсизлантиришга ёрдам беради. Олимлар бу ферментни модификация қилиб, уни инсон ДНКсини аниқ таҳрирлай оладиган геном муҳарририга айлантирдилар.
Тадқиқот давомида фермент молекулалари махсус ёғли нанопартикуллар ичига жойлаштирилди. Улар билан бирга PCSK9 генининг маълум бир мутацияга учраган қисмини кодловчи РНК намуналари киритилди. Бу ген жигарда холестерин ишлаб чиқаришда иштирок этади. Геном муҳаррири жигар ҳужайраларида PCSK9 генининг бир нусхасини ўзгартиради ва унинг ишини тўхтатади. Натижада холестерин ва липопротеинлар ишлаб чиқарилиши сезиларли даражада секинлашади.
Клиник синовда 34 ёшдан 62 ёшгача бўлган олтита кўнгилли иштирок этди. Уларга бир нечта ген терапияси инъекциялари берилди ва ҳар бир процедурадан сўнг олимлар уларнинг соғлиғи ва қондаги холестерин миқдорини кузатиб боришди.
Натижада, тажриба бошланганидан олти ойдан кам вақт ўтгач, кўнгиллиларнинг жигарида PCSK9 ферментининг фаоллиги 74% га, қондаги холестерин даражаси эса 52% га камайгани аниқланди.
Олимларнинг фикрига кўра, бу натижалар клиник синовнинг иккинчи босқичини бошлаш имконини беради. Кейинги босқичда иштирокчилар сони ортади ва терапия самарадорлиги кенгроқ ўрганилади.
